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新型可控T细胞疗法

  最近,该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法RIVO-CEL (BPX-501)欧盟注册测试英国石油公司-004(NCT02065869)已达到180天无事件存活的主要终点。本研究的数据将构成支持潜在监管批准的预期rivo-cel和rimiducid营销授权申请(MAA)的基础。Bellicum正在积极寻找rivo-cel的战略合作伙伴,以实现潜在的商业化。

  Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。

  本研究结果表明,在缺乏匹配供体的患者中,在干细胞移植中加入rivo-cel,其结果相当于人类白细胞抗原匹配非相关供体(MUD)移植。这些数据表明,如果获得批准,rivo-cel可能成为缺乏HLA匹配供体的20-25%干细胞移植患者的一个有吸引力的治疗选择。此外,rivo-cel也可能对那些急需治疗性移植并有可能等待与人类白细胞抗原匹配无关的供体的患者有益,这通常需要几个月的时间。

  英国药典-004是一项前瞻性、多中心、欧洲一期/二期研究,包括患有恶性或非恶性疾病的儿科患者。患者在haplo移植后几周内接受了rivo-cel,移植后未使用移植物抗宿主病(GvHD)预防措施。内脏GvHD或对标准护理药物难治的患者有资格接受rimiducid治疗。该研究的综合主要终点是第180天的无事件生存(EFS)事件,包括非恶性疾病患者的移植相关死亡或恶性疾病患者的非复发性死亡、严重GvHD和危及生命的感染。

  观察和比较试验(C/CP-004)的目的是收集在英国石油公司研究中心和类似治疗中心同期接受配对非相关供体(MUD)HLA 10/10移植的患有恶性或非恶性疾病的儿科患者的前瞻性和回顾性数据。

  归根结底,在英国石油公司-004研究中,接受瑞沃-塞尔治疗180天的患者的EFS率为90.9%(95%置信区间:84.8,94.6)。在观察性研究中,接受骨髓造血干细胞移植(HSCT)180天的患者的EFS率为89.9%(95%置信区间:82.4,94.3)。180天的EFS比率差异估计为1.0%(95%置信区间:-6.4,8.4)。这一估计值在预先定义的10%非劣效限度内,表明已达到rivo-cel治疗的统计非劣效性。此外,在分层试验的主要次要终点,包括抑制相关死亡率、GvHD、无复发生存率和无疾病生存率,也显示出非劣效性。因内脏GvHD或对标准护理药物难治而接受rimiducid治疗的患者的临床结果为阳性,并与之前公布的数据一致。

新型可控T细胞疗法

  贝利库姆计划在未来的医学会议上宣布英国石油公司004研究的额外结果和长期随访数据。

  RIVO-CEL(RIVOGENELECUSEL)是一种异基因多克隆T细胞产物。它是利用Bellicum专有的化学诱导二聚化(CID)分子交换平台开发的,用于降低干细胞移植后白血病的复发率。细胞产品含有多种T细胞,可能有助于增强移植物的抗白血病作用。rivo-cel的抗病毒作用还可以降低移植后易感染患者的发病率和死亡率。

  本产品的CaspaCIDe安全开关使医生能够在GvHD失控时减少同源反应细胞的数量,从而实现这种治疗方法。Rivo-cel如果上市,将解决单倍体干细胞移植后患有白血病、淋巴瘤和遗传性血液疾病的成人和儿童的关键医疗需求。

  CID分子交换平台与里弗塞尔解决哈普罗-HSCT“T细胞困境”的潜力

  佛朗哥·罗塞利博士,该研究的首席研究员兼血液和血液科学主任;罗马耶稣儿童医院肿瘤学和细胞/基因治疗部门表示:“这些令人印象深刻的结果证实了rivo-cel对于接受单倍体或部分匹配供体HSCT的患者的临床价值。从历史上看,当病人接受人类白细胞抗原匹配捐赠者的移植时,干细胞移植的结果要好得多。我相信今天报道的结果证实了在单倍体HSCT中加入rivo-cel是一种潜在的新的治疗标准,适用于患有高风险血液恶性肿瘤和非恶性疾病但需要干细胞移植但没有现成的HLA匹配供体的儿科患者。”

  贝利库姆公司总裁兼首席执行官里克·费尔说:“这些最终结果支持了我们的信念,即如果rivo-cel获得批准,它可能成为白血病、淋巴瘤和遗传性血液疾病儿童患者的革命性新疗法。”。在单倍体干细胞移植中加入rivo-cel可以提高这些手术的疗效,并使其在没有人类白细胞抗原匹配供体的患者中得到更广泛的应用。"

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