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属于干细胞的新时代

  伟大的科学家霍金曾在一部关于干细胞前景的纪录片中说,“医学领域的新时代即将到来。在不久的将来,人体内的任何疾病都可以治愈,所有这些都取决于我们身体内具有特殊能力的细胞。它们被称为干细胞。”霍金是一个无症状的病人。这种疾病没有有效的治疗方法。许多科学家寄希望于干细胞。事实上,干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症已经研究了几十年,新一轮的临床研究正在进行中。

  据哥伦比亚广播公司4月8日报道,美国马萨诸塞州总医院正在进行干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的临床研究。患者的骨髓间充质干细胞用于修复大脑和脊髓,旨在减少导致肌萎缩侧索硬化症恶化的脑部炎症。该临床试验于2017年12月由美国头脑风暴细胞治疗公司首次在clinicaltrials.gov系统(NCT03280056)注册。最近一次更新是在今年3月8日。目前正处于第三阶段临床实践,正在招募200名患者。

属于干细胞的新时代

  马萨诸塞州总医院的无症状专家梅斯特·库考维茨解释说,这些干细胞就像抗炎药。41岁的大卫·纽菲格利斯(DavidNeufeglise)去年1月被诊断患有肌萎缩侧索硬化症,是这项临床研究的参与者之一。他每8周接受一次干细胞注射。他说,“我希望这项临床研究最终会带来对抗肌萎缩侧索硬化症的强大武器。”

  这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的三期临床试验,涉及一种名为NurOwn的开发中产品?来源于自体骨髓的间充质干细胞被用于在体外诱导定向分化为能够分泌神经营养因子的间充质干细胞-NTF(NTF)。这项临床研究主要是评估骨髓间充质干细胞-NTF细胞再利用的安全性和有效性,预计结果将于明年公布。

  神经营养因子是胚胎、新生儿和成人神经元的有效生存因子,被认为是无症状的潜在治疗候选物。临床前研究表明,神经营养因子可以延长无症状患者运动神经元的存活时间,并且这些神经营养因子的联合递送具有很强的协同效应。向受损神经元部位注射多种神经营养因子可以提高无症状患者的存活率,减缓疾病进展。

  2016年,jamaneuron杂志报道NurOwn?治疗无症状的第一和第二阶段临床研究的结果。12例ⅰ期患者接受肌内或鞘内注射骨髓间充质干细胞-NTF细胞,14例ⅱ期患者接受肌内和鞘内联合注射骨髓间充质干细胞-NTF细胞。经过6个月的治疗,87%的患者有反应,25%的患者得到缓解,疾病进展评分如肌萎缩侧索硬化症功能评估和最大肺活量得到改善。这些数据表明肌内注射和鞘内注射骨髓间充质干细胞-NTF细胞联合治疗无症状是安全的,并有望使患者受益。

  纽伦。治疗肌萎缩侧索硬化症的二期临床研究在马萨诸塞州总医院、马萨诸塞州大学医学院和梅奥诊所进行。该研究于2016年7月完成,显示出良好的安全性和耐受性。与此同时,它还显示了长达24周的明显临床益处。

  目前,NurOwn?治疗肌萎缩侧索硬化症的第三阶段临床研究正在进行中。根据clinicaltrials.gov平台上登记的数据,第三阶段临床试验预计将于明年7月底完成。

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