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干细胞终于有望治疗“渐冻症”

  伟大的科学家霍金曾在一部关于干细胞前景的纪录片中说,“医学领域的新时代即将到来。在新时代,人体内的任何疾病都只能通过人体内具有特殊能力的细胞来治愈。它们被称为干细胞。”霍金是一个无症状的病人。这种疾病没有有效的治疗方法。许多科学家寄希望于干细胞。事实上,干细胞疗法治疗肌萎缩侧索硬化症已经研究了几十年,新一轮临床试验正在进行中。

  据哥伦比亚广播公司4月8日报道,美国马萨诸塞州总医院正在进行干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的临床试验。患者的骨髓间充质干细胞用于修复大脑和脊髓,旨在减少导致肌萎缩侧索硬化症恶化的脑部炎症。该临床试验于2017年12月由美国头脑风暴细胞治疗公司首次在clinicaltrials.gov系统(NCT03280056)注册。最近一次更新是在今年3月8日。目前正处于第三阶段临床实践,正在招募200名患者。

干细胞终于有望治疗“渐冻症”

  马萨诸塞州总医院的无症状专家梅斯特·库考维茨解释说,这些干细胞就像抗炎药。41岁的大卫·纽菲格利斯(DavidNeufeglise)去年1月被诊断患有肌萎缩侧索硬化症,是此次临床试验的参与者之一。他每8周接受一次干细胞注射。他说,“我希望这个临床试验最终会带来对抗肌萎缩侧索硬化症的强大武器。”

  这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的三期临床试验。研究中的产品被称为神经干细胞NTF细胞。来源于自体骨髓的间充质干细胞被用于诱导定向分化为骨髓间充质干细胞-NTF,该干细胞可使用分化培养基在体外分泌神经营养因子(NTF)。这项临床试验主要是为了评估骨髓间充质干细胞-NTF细胞再利用的安全性和有效性,预计结果将于明年公布。

  神经营养因子是胚胎、新生儿和成人神经元的有效生存因子,被认为是无症状的潜在治疗候选物。临床前研究表明,神经营养因子可以延长无症状患者运动神经元的存活时间,并且这些神经营养因子的联合递送具有很强的协同效应。向受损神经元部位注射多种神经营养因子可以提高无症状患者的存活率,减缓疾病进展。

  2016年,《美国医学会神经病学杂志》(JAMA Neurol)报道了纽伦治疗肌萎缩侧索硬化症的一期和二期临床试验结果。12例ⅰ期患者接受肌内或鞘内注射骨髓间充质干细胞-NTF细胞,14例ⅱ期患者接受肌内和鞘内联合注射骨髓间充质干细胞-NTF细胞。经过6个月的治疗,87%的患者有反应,25%的患者得到缓解,疾病进展评分如肌萎缩侧索硬化症功能评估和最大肺活量得到改善。这些数据表明肌内注射和鞘内注射骨髓间充质干细胞-NTF细胞联合治疗无症状是安全的,并有望使患者受益。

  NurOwn治疗无症状患者的二期临床试验在三个中心进行,即马萨诸塞州总医院、马萨诸塞州大学医学院和梅奥诊所。该试验于2016年7月完成,显示出良好的安全性和耐受性,同时显示出长达24周的明显临床益处。

  目前,NurOwn治疗无症状的三期临床试验正在进行中。根据clinicaltrials.gov平台注册的数据,第三阶段临床试验预计将于明年7月底完成。

  近年来,干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症也引起了国内研究者的关注。目前,北京大学肌萎缩侧索硬化症(ALS)女医生楼涛的细胞已被研究人员“重新编程”为诱导多能干细胞(ipsC),将进一步研究以促进ALS的早期诊断和“精确”治疗。

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